Редкие заболевания

Мы считаем своей обязанностью прислушиваться к нашим пациентам и понимать их особые потребности. Именно это является стимулом нашей работы по созданию инновационных препаратов, обеспечению доступа к ним и поддержке пациентского сообщества.

~400 млн

человек во всем мире страдают редкими заболеваниями¹.

>10 000

различных типов редких и генетических заболеваний известно на сегодняшний день, но только для 5% из них есть одобренные препараты для лечения²⁻³.

Каждый 2-й

пациент с редким заболеванием — это ребенок¹.

3 из 10 детей

с редким заболеванием не доживают до 5-летнего возраста¹.

~6 лет и >17

посещений врачей различных специальностей требуется для того, чтобы после появления первых симптомов заболевания диагноз был верифицирован⁴.

В 2022 году

препараты для лечения редких заболеваний составляли почти половину (49%) всех новых лекарств и биологических препаратов, одобренных FDA².

1/6

Только 11–15%

всех редких заболеваний имеют по крайней мере один продукт (препарат), который был изучен и показал некоторые перспективы для использования в диагностике, профилактике или лечении орфанных заболеваний².

Раскрытие потенциала системы комплемента

Нарушение регуляции системы комплемента, важной части иммунной системы, является ключевым фактором многих серьезных заболеваний. Направленное воздействие и ингибирование системы комплемента до того, как она вызовет повреждение или разрушение тканей, может помочь восстановить баланс. Мы полны решимости продолжать раскрывать потенциал системы комплемента, открывать новые методы лечения, меняющие жизнь для еще большего числа пациентов.

Наша стратегия в области редких заболеваний

Компания «Алексион» первой на рынке задействовала сложную биологию системы комплемента при разработке инновационных препаратов. За последние несколько лет портфель препаратов для лечения редких заболеваний был расширен благодаря проведению передовых исследований, нацеленных на изучение новых терапевтических мишеней и методов терапии. Сегодня, когда компания «Алексион» стала частью компании «АстраЗенека», мы интегрируем наши научные платформы, чтобы создавать новые современные препараты для пациентов по всему миру.

Наша стратегия строится на трех приоритетах:

1. Рост доступа пациентов к инновационным и эффективным лекарственным препаратам.

2. Внедрение инноваций за счет инвестиций в науку, в том числе благодаря использованию собственных уникальных технологий и исследовательских возможностей.

3. Помощь как можно большему числу пациентов с редкими заболеваниями по всему миру.

Список литературы

1. Rare disease facts [Internet]. 2024. Доступно по ссылке: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/. Дата обращения: 20.05.2024.
2. Fermaglich LJ, Miller KL. A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the Forty Years of the Orphan Drug Act. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2023 Jun 23;18(1). doi:10.1186/s13023-023-02790-7
3. About [Internet]. U.S. Department of Health and Human Services. Доступно по ссылке: https://rarediseases.info.nih.gov/about. Дата обращения: 20.05.2024.
4. Barriers to Rare Disease Diagnosis, Care and Treatment in the U.S.: A 30 Year Comparative Analysis. National Organization for Rare Disorders; 2020. Доступно по ссылке: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2020/11/NRD-2088-Barriers-30-Yr-Survey-Report_FNL-2.pdf. Дата обращения: 20.05.2024.

Veeva ID: RU-21647
Дата согласования: 6/7/2024